Francisco Paiva Jr.
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A empresa Jaguar Gene Therapy (EUA) recebeu aprovação do FDA (Food and Drug Administration, agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, reguladora de medicamentos e alimentos daquele país) para conduzir um ensaio clínico de terapia gênica em pessoas com síndrome de Phelan-McDermid. O tratamento, denominado JAG201, foi testado em animais nos últimos dois anos e agora recebe a autorização para o ensaio clínico em humanos.
“Este é um marco importante para a nossa comunidade e para o desenvolvimento de medicamentos na síndrome de Phelan-McDermid! Este será o primeiro ensaio com o objetivo de atingir as bases genéticas da síndrome de Phelan-McDermid” destacou, em seu perfil no Instagram, a Phelan-McDermid Syndrome Foundation (PMSF, associação da síndrome de Phelan-McDermid nos Estados Unidos), que tem mantido contato frequente com a Jaguar para diminuir as barreiras a este ensaio clínico e amplificar as vozes das famílias.
O neurocientista brasileiro Dr. Alysson Muotri, professor da faculdade de medicina da Universidade da Califórnia em San Diego (EUA) , avisa que mais ensaios clínicos como esse devem acontecer em breve, principalmente para síndromes relacionadas com o transtorno do espectro do autismo (TEA). “Mais terapias gênicas para outros genes relacionados a autismos sindrômicos devem ser aprovadas nos próximos meses”, revelou Dr. Muotri, que é cofundador das startups Tismoo Biotech e Tismoo.me.
Avanço científico
“Com muita alegria compartilhamos aqui este conteúdo sobre terapia gênica. É o resultado de muitos anos de trabalho das famílias das pessoas com síndrome de Phelan-McDermid com os pesquisadores, para chegarmos neste dia da aprovação pelo FDA do ensaio clínico de terapia gênica. É um assunto complexo. Assim como avançamos nas pesquisas, outras síndromes raras, que trazem o TEA como característica, poderão se beneficiar deste conhecimento e processo que a comunidade da síndrome de Phelan- McDermid vem passando. Estamos diante de um momento de mudança de impacto no tratamento, se tudo caminhar bem nesta fase”, comemora Cláudia Spadoni, mãe, voluntária e representante regional da PMSF no Brasil.
O ensaio será realizado em um número muito pequeno de pessoas, dosadas uma de cada vez, com critérios de inclusão muito específicos. Os participantes serão adultos com síndrome de Phelan-McDermid. O primeiro objetivo é testar a segurança. A PMSF promete compartilhar mais detalhes nas suas redes, assim que tiverem os primeiros resultados.
Quem quiser saber mais detalhes, disponibilizamos abaixo links do anúncio e comunicado oficial da empresa, um documento com perguntas e respostas, um episódio de podcast sobre o assunto, além do site da PMSF.
CONTEÚDO EXTRA
- Anúncio da aprovação no site da Jaguar Gene Therapy (em inglês)
- Comunicado para imprensa sobre a aprovação do ensaio clínico da Jaguar (em inglês)
- Perguntas e respostas sobre o ensaio clínico da Jaguar (em inglês)
- Episódio do podcast “Conversas com a Dra. Kate” entrevistando a Jaguar (em inglês): Convos with Dr. Kate – Jaguar Gene Therapy – A gene therapy for Phelan-McDermid syndrome
- PMSF — Phelan-McDermid Syndrom Foundation
- Artigos em português:
- Associação no Brasil:
